Opracowano przełomowy lek doustny, który obniża poziom lipoproteiny(a), wcześniej nieuleczalnej, w dużej mierze dziedzicznej postaci „złego cholesterolu”.
Naukowcy opracowali pierwszy na świecie lek doustny ukierunkowany na dziedziczną postać „złego cholesterolu”, która wcześniej była nieuleczalna i która jest w dużej mierze spowodowana czynnikami genetycznymi, co utrudnia kontrolowanie jej za pomocą ćwiczeń, diety lub innych czynników stylu życia. Badania wykazały, że wysoki poziom lipoprotein(a) lub Lp(a), wymawiany jako „LP-małe-A”, zwiększa prawdopodobieństwo zawału serca lub udaru mózgu, szczególnie w przypadku rodzinnej hipercholesterolemii, choroby dziedzicznej charakteryzującej się wysokim poziomem cholesterolu.
Sprawdź też: Chromosom Y został wreszcie zsekwencjonowany!
Lp(a) to rodzaj cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL, z ang. low-density lipoprotein), zwanego również „złym cholesterolem”, ale jest on bardziej lepki, co zwiększa ryzyko zatorów i tworzenia się zakrzepów krwi (miażdżycy) w tętnicach.
Powszechnie stosowane leki obniżające poziom cholesterolu, takie jak statyny, nie mają takiego samego wpływu na Lp(a), a ponieważ jest to w dużej mierze spowodowane genetyką, Lp(a) jest również trudne do kontrolowania poprzez dietę, ćwiczenia i inne zmiany stylu życia. Obecnie nie są dostępne żadne zatwierdzone leki ukierunkowane na obniżenie Lp(a).
Jednakże zespół kierowany przez naukowców z Uniwersytetu Monash opracował i przetestował przełomowy, pierwszy na świecie lek doustny — muvalaplin, który zakłóca zdolność organizmu do tworzenia Lp(a).
„Jeśli chodzi o leczenie wysokiego poziomu Lp(a), znanego czynnika ryzyka chorób układu krążenia, nasi klinicyści nie mają obecnie w zestawie skutecznych narzędzi” – mówi Stephen Nicholls, główny autor badania. „Lp(a) jest w zasadzie cichym zabójcą, na który nie ma dostępnego leczenia. Ten lek to zmienia”.
Lp(a) składa się z jednej cząsteczki cząsteczki LDL zawierającej apolipoproteinę B100 (apo B100) i jednej cząsteczki glikoproteiny zwanej apolipoproteiną(a) lub apo(a). Mulwalalina zakłóca interakcję między apoB100 i apo(a), powodując obniżenie poziomu Lp(a).
W badaniu wzięło udział ogółem 114 uczestników: 89 pacjentów leczonych było muvalapliną, a 25 otrzymywało placebo. Badanie było prowadzone w dwóch częściach. W pierwszej części oceniano wpływ tylko jednej dawki muwalaliny w rosnących przyrostach, od 1 mg do 800 mg, u zdrowych uczestników, których średni wiek wynosił 29 lat. W drugiej części oceniano wpływ pojedynczej dawki dobowej w rosnących przyrostach (30 mg do 800 mg) przyjmowanych przez 14 dni przez zdrowych uczestników, których średni wiek wynosił 32 lata i mieli podwyższone stężenie Lp(a) w osoczu.
Na początku badania oznaczono wyjściowe poziomy cholesterolu Lp(a) i LDL i zaobserwowano wpływ muwalaliny na poziomy Lp(a). Naukowcy zaobserwowali obniżenie poziomu Lp(a) w stosunku do wartości wyjściowych już w drugim dniu, gdy uczestnicy otrzymali wielokrotne dawki. Zmniejszenie Lp(a) wyniosło 64% do 65% po dawkach 100 mg lub większych i wystąpiło w 14. i 15. dniu.
Wśród uczestników grupy otrzymującej pojedynczą rosnącą dawkę najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi były ból głowy (33%), ból pleców (13%) i zmęczenie (11%). W grupie otrzymującej wielokrotną dawkę rosnącą zgłaszano występowanie bólu głowy (31%), biegunki (20%), bólu brzucha (15%), nudności (10%) i zmęczenia (10%). Nie zgłoszono żadnych zgonów ani poważnych zdarzeń niepożądanych.
Naukowcy zwracają uwagę na ograniczenia badania, a mianowicie na to, że było to małe badanie I fazy. W celu ustalenia profilu bezpieczeństwa muvalaliny konieczne będą większe i dłuższe badania kliniczne w bardziej zróżnicowanych populacjach, w tym w populacjach z rozpoznaną chorobą układu krążenia. Ponadto uczestnicy badania mieli niskie do umiarkowanego podwyższenie poziomu Lp(a) — docelową grupą odbiorców leku będą prawdopodobnie osoby z większym podwyższonym poziomem Lp(a).
Niemniej, jako pierwszy środek doustny opracowany specjalnie w celu obniżenia poziomu Lp(a), muvalaplina jest obiecującym osiągnięciem.
Może Cię zainteresować także:
„Ten lek zmienia zasady gry pod wieloma względami” – powiedział Nicholls. „Nie tylko mamy możliwość obniżenia nieuchwytnej postaci cholesterolu, ale możliwość dostarczania go w postaci doustnej tabletki oznacza, że będzie on bardziej dostępny dla pacjentów”.
Badanie opublikowano w czasopiśmie JAMA Network.
➔ Obserwuj nas w Google News, aby być na bieżąco!
źródło: Uniwersytet Monash | New Atlas
zdjęcie wykorzystane we wpisie pochodzi z Depositphotos
Od 2005 roku zajmuję się komunikacją internetową i e-marketingiem, jestem pasjonatem urządzeń mobilnych oraz nowych technologii – i nie waham się ich używać.