Naukowcy opracowali technologię edycji genów, która zmniejsza „zły cholesterol” — do edycji genów w wątrobach uczestników badania wykorzystano CRISPR.
W badaniu przeprowadzonym przez Verve Therapeutics, firmę biotechnologiczną z siedzibą w Cambridge, naukowcy odkryli, że pojedynczy wlew leku edytującego geny o nazwie VERVE-101 był w stanie obniżyć poziom cholesterolu u pacjentów. Leczenie to testowano na osobach z chorobami dziedzicznymi, które czynią je podatnymi na zatkanie tętnic i zawał serca.
Naukowcom udało się zastosować techniki edycji CRISPR do modyfikacji komórek genów wątroby. Naukowcy „wyłączyli” gen podnoszący poziom cholesterolu o nazwie PCSK9, który występuje w wątrobie, aby obniżyć poziom LDL-C – znany jako zły cholesterol – który powoduje przede wszystkim odkładanie się go w postaci blaszek miażdżycowych w tętnicach.
Poziom PCSK9 został obniżony aż o 84 procent w kohortach, które otrzymały większą szybkość infuzji leku. Naukowcy z Verve stwierdzili, że przy wyższych dawkach terapeutycznych redukcja białek związanych z LDL-C trwała 2,5 roku w poprzednich badaniach na naczelnych.
Z klinicznego punktu widzenia terapia polegająca na edycji genów może potencjalnie znacząco zmienić obecnie stosowane standardowe leczenie wysokiego cholesterolu. Obecnie stosowane leki obejmują statyny na receptę i inhibitory PCSK9, ale wymagają one ścisłego przestrzegania zaleceń i mogą powodować poważne skutki uboczne, takie jak ból mięśni i utrata pamięci.
CRISPR, choć pozornie cudowny, jest jednak daleki od zastąpienia codziennych leków. Według Nature dwóch z 10 uczestników badania cierpiało na „zdarzenie sercowo-naczyniowe”, które zbiegło się z wlewem. Verve twierdzi, że jeden z nich w ogóle nie był związany z leczeniem, a drugi był „potencjalnie związany z leczeniem ze względu na bliskość dawkowania”. Stosowanie technologii edycji genów zawsze będzie wiązać się z pewnym ryzykiem, ponieważ zmiany mogą nastąpić w innym miejscu genomu.
Zanim pojedyncza infuzja leku na wysoki cholesterol będzie mogła dotrzeć do pacjentów, FDA zaleca, aby leczenie trwało maksymalnie 15 lat. Firma Verve niedawno otrzymała zgodę FDA na wniosek badawczy dotyczący nowego leku dla VERVE-101, co oznacza, że firma może rozpocząć prowadzenie badań w USA. W ramach obecnych badań prowadzonych w Nowej Zelandii i Wielkiej Brytanii poszukiwani będą chętni uczestnicy badań klinicznych, którzy będą mogli rozszerzyć badanie.
➔ Obserwuj nas w Google News, aby być na bieżąco!
źródło: Verve Therapeutics
zdjęcie wykorzystane we wpisie pochodzi z Depositphotos
Od 2005 roku zajmuję się komunikacją internetową i e-marketingiem, jestem pasjonatem urządzeń mobilnych oraz nowych technologii – i nie waham się ich używać.